El tratamiento específico de la amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM, por sus siglas en inglés) cuenta con tres fármacos que han reducido la mortalidad o los episodios cardiovasculares frente a placebo: dos estabilizadores de la transtiretina, tafamidis y acoramidis, y un silenciador de su síntesis en el hígado, el vutrisirán (vutrisiran). Ninguno se ha comparado directamente con otro. Un grupo de expertos designado por la Sociedad Alemana de Enfermedades Amiloides (DGAK) y la Sociedad Alemana de Cardiología (DGK) publicó en septiembre de 2026 un documento de consenso para elegir entre ellos, con criterios para no iniciarlos, retirarlos y vigilar la respuesta [1].
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Tafamidis, acoramidis o vutrisirán en la amiloidosis cardiaca por transtiretina según el consenso alemán de 2026
El documento concluye que, con los datos disponibles, los tres fármacos son igual de eficaces para la mayoría de los pacientes con el diagnóstico confirmado. Hace una excepción con la forma hereditaria que combina miocardiopatía y polineuropatía, en la que prefiere el silenciador. Tampoco recomienda por ahora combinarlos. Según sus autores, empezar pronto influye más en el pronóstico que el fármaco elegido. El texto se publicó en acceso abierto y sus veinte autores declaran relaciones con al menos uno de los laboratorios que comercializan estos fármacos.
En este artículo:
- Lo que sabíamos: tres estudios frente a placebo y ninguno entre sí
- Por qué el consenso alemán considera equivalentes los tres fármacos
- Las recomendaciones del consenso para tratar la amiloidosis cardiaca por transtiretina
- La excepción del fenotipo mixto: vutrisirán (vutrisiran) como primera opción
- Por qué no se combinan un estabilizador y un silenciador
- Qué pesa en la elección de cada paciente
- Cuándo no empezar y cuándo retirar el tratamiento
- Cómo vigilar la respuesta y cuándo plantear un cambio
- Cómo implementarlo en nuestra práctica clínica
Lo que sabíamos: tres estudios frente a placebo y ninguno entre sí
La guía de insuficiencia cardiaca de la Sociedad Europea de Cardiología (ESC) de 2021 recomendaba solo el tafamidis, en la forma hereditaria confirmada genéticamente y en la nativa, con clase funcional NYHA I o II (recomendación de clase I con nivel de evidencia B). La versión de 2026 recomienda tratar con un silenciador de la transtiretina (vutrisirán) o con un estabilizador (tafamidis o acoramidis) a los pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina, nativa o hereditaria, en clase NYHA I a III, para frenar la progresión de los síntomas y reducir las hospitalizaciones cardiovasculares y la mortalidad (clase I, nivel de evidencia A) [2]. La misma guía recoge que ningún estudio ha comparado un silenciador con un estabilizador, ni la monoterapia con la combinación.
Cada fármaco se evaluó en su propio estudio de fase 3 frente a placebo. En el estudio ATTR-ACT, publicado en 2018, 441 pacientes recibieron tafamidis o placebo durante 30 meses: murió el 29,5% con tafamidis frente al 42,9% con placebo (cociente de riesgos instantáneos 0,70; IC 95%: 0,51-0,96) [3]. Las hospitalizaciones cardiovasculares bajaron de 0,70 a 0,48 al año. En los pacientes en clase NYHA III, en cambio, las hospitalizaciones cardiovasculares fueron más frecuentes con tafamidis que con placebo.
En el estudio ATTRibute-CM, publicado en 2024, 632 pacientes recibieron acoramidis o placebo durante 30 meses. Su variable principal ordenaba de forma jerárquica la muerte por cualquier causa, las hospitalizaciones cardiovasculares, la evolución del NT-proBNP y la de la prueba de marcha de 6 minutos; el resultado favoreció al acoramidis, con una razón de victorias de 1,8 (IC 95%: 1,4-2,2) [4]. La frecuencia de hospitalizaciones cardiovasculares se redujo a la mitad (razón de riesgos relativos 0,50; IC 95%: 0,36-0,70). La publicación principal no dio el cociente de riesgos de la mortalidad a 30 meses porque el modelo no cumplía sus supuestos. En la extensión abierta, a los 42 meses había muerto el 23,0% de quienes tomaban acoramidis desde el principio frente al 34,7% de quienes empezaron con placebo (cociente de riesgos instantáneos 0,64; IC 95%: 0,47-0,88) [5].
En el estudio HELIOS-B, publicado en 2025, 655 pacientes recibieron vutrisirán 25 mg por vía subcutánea cada 12 semanas o placebo, durante un máximo de 36 meses; el 40% ya tomaba tafamidis al entrar. El vutrisirán redujo la variable combinada de muerte por cualquier causa y episodios cardiovasculares recurrentes en la población global (cociente de riesgos instantáneos 0,72; IC 95%: 0,56-0,93) y en la que no tomaba tafamidis (0,67; IC 95%: 0,49-0,93) [6]. Hasta los 42 meses murió el 18% con vutrisirán frente al 26% con placebo (cociente de riesgos instantáneos 0,65; IC 95%: 0,46-0,90).
Por qué el consenso alemán considera equivalentes los tres fármacos
El grupo de expertos revisó los estudios de fase 3, sus extensiones abiertas, los datos de práctica clínica y las fichas técnicas aprobadas en Alemania. Con esa base concluye que los tres fármacos han mostrado una eficacia y una tolerancia comparables y que, sin estudios que los enfrenten, deben considerarse igual de eficaces para la mayoría de los pacientes. El documento añade que la falta de estudios comparativos impide la comparación directa y que los tres estudios, diseñados y realizados en épocas distintas, reunieron poblaciones heterogéneas. Las tablas de características basales de cada estudio lo muestran:
| Característica | ATTR-ACT (tafamidis) | ATTRibute-CM (acoramidis) | HELIOS-B (vutrisirán) |
|---|---|---|---|
| Reclutamiento | De diciembre de 2013 a agosto de 2015 | De abril de 2019 a octubre de 2020 | De diciembre de 2019 a agosto de 2021 |
| Pacientes | 441 | 632 | 655 |
| Clase NYHA III | 32% | 17% | 9% |
| NT-proBNP mediano | 2.996 y 3.161 pg/mL (tafamidis y placebo) | 2.326 pg/mL (global) | 2.021 y 1.801 pg/mL (vutrisirán y placebo) |
| Forma hereditaria | 24% | 10% | 12% |
| Tafamidis en el grupo placebo | No aplicable | Añadido durante el estudio en el 22,8% | Tomado desde el inicio por el 39% |
La guía ESC 2026 señala que la supervivencia del grupo placebo del estudio ATTRibute-CM fue mayor que la del grupo tratado con tafamidis en el ATTR-ACT. La guía lo relaciona, como posibilidad, con una fase más precoz de la enfermedad, un diagnóstico más temprano y un mejor acceso a la atención especializada.
El consenso repasa también las diferencias de mecanismo. El acoramidis se diseñó para imitar la variante protectora T119M de la transtiretina y, en ensayos de laboratorio, mostró más afinidad y más estabilización que el tafamidis. Con el método de intercambio de subunidades y a las concentraciones que alcanzan las dosis aprobadas, en cambio, la potencia de los dos fue similar. El documento advierte de que las diferencias de método entre esos experimentos dificultan compararlos y de que no se sabe qué grado de estabilización hace falta para obtener el máximo beneficio clínico.
Las recomendaciones del consenso para tratar la amiloidosis cardiaca por transtiretina
El documento reúne sus recomendaciones en ocho puntos. Las gradúa con clases 1, 2a y 2b, y con niveles de evidencia que distinguen estudios aleatorizados (B-R), estudios no aleatorizados (B-NR), datos limitados (C-LD) y opinión de expertos (C-EO).
| Recomendación | Clase | Nivel de evidencia |
|---|---|---|
| Confirmar el diagnóstico: imagen cardiaca con criterios de miocardiopatía amiloide, exclusión de gammapatía monoclonal y gammagrafía ósea con SPECT o confirmación histológica | 1 | B-NR |
| Diagnosticar e iniciar el tratamiento específico de forma precoz para obtener el máximo beneficio | 1 | B-R |
| Buscar afectación extracardiaca y comorbilidades | 1 | B-R |
| Tratar con tafamidis, acoramidis o vutrisirán, sin combinarlos | 1 | B-R |
| En la forma hereditaria con fenotipo mixto, preferir un silenciador de segunda generación | 1 | B-R |
| Vigilar la enfermedad de forma periódica: supervivencia y estado general al renovar la prescripción, y valoración multimodal al menos una vez al año según el estadio y el estado general | 2a | C-LD |
| Valorar el cambio de fármaco o de grupo farmacológico si la progresión es desproporcionada | 2b | C-EO |
| Valorar la retirada si no se espera beneficio pronóstico por enfermedad muy avanzada, comorbilidades o estado general | 2a | C-LD |
La excepción del fenotipo mixto: vutrisirán (vutrisiran) como primera opción
La única recomendación que distingue entre fármacos se refiere a la forma hereditaria con miocardiopatía y polineuropatía a la vez. Para estos pacientes, el consenso prefiere un silenciador de segunda generación (clase 1, nivel de evidencia B-R) y, en su resumen, nombra el vutrisirán como primera opción. Se apoya en el estudio HELIOS-A, que según el documento estableció el vutrisirán en la forma hereditaria con polineuropatía o con fenotipo mixto, con mejores resultados neurológicos cuanto antes se empezó el tratamiento.
La ficha técnica española del vutrisirán recoge las dos indicaciones: la polineuropatía de la forma hereditaria en estadio 1 o 2 y la miocardiopatía, nativa o hereditaria, en adultos [7]. Según el consenso, el tafamidis en dosis de 20 mg se aprobó en algunos países para la polineuropatía en estadio 1 y frena su progresión cuando se empieza pronto. Del acoramidis no se han publicado de forma sistemática datos sobre la afectación extracardiaca. En la forma nativa también puede aparecer polineuropatía, pero el documento reconoce que no se sabe si el vutrisirán la modifica.
El otro silenciador de segunda generación, el eplontersén, está aprobado según el consenso para la polineuropatía de la forma hereditaria en estadio 1 o 2, pero no para la miocardiopatía. El documento esperaba los resultados del estudio CARDIO-TTRansform para el congreso ESC 2026 y no los incluye. Publicado en agosto de 2026, el estudio no mostró que el eplontersén redujera la variable combinada de muerte cardiovascular y episodios cardiovasculares recurrentes en 1.432 pacientes con miocardiopatía: tuvo algún episodio el 29,4% con eplontersén frente al 32,2% con placebo (razón de tasas 0,89; IC 95%: 0,73-1,09) [8].
Por qué no se combinan un estabilizador y un silenciador
El consenso considera segura la combinación, pero no la recomienda (clase 1, nivel de evidencia B-R) porque no se ha demostrado que añada beneficio a la monoterapia. Según la guía ESC 2026, el beneficio del vutrisirán en el estudio HELIOS-B se mantuvo con independencia de que el paciente tomara tafamidis al entrar. CardioTeca repasó qué aporta el vutrisirán al paciente que ya toma tafamidis.
En el estudio CARDIO-TTRansform, 819 de los 1.432 pacientes (57%) tomaban un estabilizador al entrar. En ese grupo tuvo algún episodio de la variable principal el 25,6% con eplontersén y el 26,2% con placebo (razón de tasas 1,14; IC 95%: 0,85-1,53), un análisis secundario cuyos intervalos no se ajustaron por comparaciones múltiples. El análisis de ese estudio según el tratamiento de base está en la pieza sobre el eplontersén en el paciente que ya toma tafamidis. En la extensión abierta del estudio ATTRibute-CM, los pacientes tuvieron que dejar el tafamidis para seguir con acoramidis.
Qué pesa en la elección de cada paciente
Sin un orden de preferencia entre los tres fármacos, el consenso pide decidir con el paciente y tener en cuenta sus preferencias, sus comorbilidades, la vía de administración y la normativa local. Recomienda buscar desde el principio afectación neuropática, digestiva, musculoesquelética o autonómica, con cuestionarios de síntomas y con preguntas sobre saciedad precoz, falta de apetito, diarrea, estreñimiento o dolor abdominal. Las diferencias prácticas están en las fichas técnicas del tafamidis [9] y del acoramidis [10], además de la del vutrisirán:
| Aspecto | Tafamidis | Acoramidis | Vutrisirán |
|---|---|---|---|
| Mecanismo | Estabilizador | Estabilizador | Silenciador (ARN pequeño de interferencia) |
| Pauta | 61 mg una vez al día, por vía oral | 712 mg (dos comprimidos de 356 mg) dos veces al día, por vía oral | 25 mg por vía subcutánea cada 3 meses |
| Función renal | Sin ajuste de dosis; datos limitados con aclaramiento de creatinina de 30 mL/min o menos | Sin ajuste de dosis; datos limitados por debajo de 30 mL/min y ninguno en diálisis | Sin ajuste de 30 a menos de 90 mL/min/1,73 m²; no estudiado en insuficiencia renal grave ni terminal |
| A vigilar | Puede bajar la tiroxina; puede aumentar la exposición a sustratos de la BCRP, como la rosuvastatina, el apixabán o el rivaroxabán | Descenso inicial del filtrado glomerular el primer mes; precaución con sustratos de CYP2C8 y CYP2C9 de margen estrecho | Suplemento diario de unas 2.500 a 3.000 UI de vitamina A; valoración oftalmológica si hay síntomas oculares |
Según el consenso, ninguno de los tres fármacos tiene demostrada su seguridad ni su eficacia en diálisis y su uso en esa situación exige cautela y supervisión. Por debajo de 30 mL/min los datos son escasos; el documento cita un análisis post hoc del estudio HELIOS-B, presentado como comunicación a congreso, en el que el vutrisirán mantuvo su eficacia en pacientes que llegaron a la enfermedad renal crónica en estadio 4. La ficha técnica del acoramidis no recomienda usarlo en la insuficiencia hepática, en la que no se ha estudiado.
La pauta influye en la adherencia. Los estabilizadores se toman por vía oral: una cápsula al día el tafamidis y dos comprimidos dos veces al día el acoramidis. El vutrisirán se inyecta cada tres meses, lo que según los autores probablemente facilita la adherencia, aunque muchos pacientes necesitan que se lo administre un profesional y deben tomar vitamina A a diario mientras dure el tratamiento. Su ficha técnica pide además corregir un déficit de vitamina A y valorar los síntomas oculares antes de empezar, y excluir el embarazo en las mujeres en edad fértil.
Cuándo no empezar y cuándo retirar el tratamiento
Para los autores, empezar pronto importa más que la elección del fármaco. Según el consenso, en las extensiones abiertas de los tres estudios, quienes empezaron con placebo no recuperaron la diferencia al pasar al fármaco activo. En la del estudio ATTRibute-CM, la capacidad funcional y la calidad de vida perdidas en el grupo placebo tampoco se recuperaron al iniciar el acoramidis.
El documento identifica a los pacientes en los que el beneficio es más incierto. Los mayores de 90 años, poco representados en los estudios, y los pacientes en estadio 3 del National Amyloidosis Centre (NAC) tienen, según el consenso, un riesgo alto de que el tratamiento con un estabilizador resulte fútil. En la clase NYHA III, el efecto sobre la mortalidad o sobre la combinación de mortalidad y hospitalización por insuficiencia cardiaca no fue concluyente en los estudios. En un análisis post hoc del estudio HELIOS-B, los pacientes en clase III o con NT-proBNP por encima de 2.000 pg/mL tuvieron menos episodios con vutrisirán, sin significación estadística. Los autores recuerdan que estos subgrupos tienen poca potencia estadística y que los tres estudios fueron positivos en su variable principal.
Por eso el consenso pide una valoración cuidadosa antes de empezar en el estadio NAC 3 y en la clase NYHA III, que tenga en cuenta el remodelado, los biomarcadores, los síntomas, la optimización del tratamiento de la insuficiencia cardiaca, las comorbilidades y la fragilidad. Como regla práctica, el beneficio pronóstico aparece a los dos o tres años: con una esperanza de vida estimada inferior a dos años, aconseja centrarse en los mejores cuidados de soporte. Las fichas técnicas coinciden en que los datos en clase NYHA IV son limitados o inexistentes; la del vutrisirán añade que los pacientes que progresan a clase IV, o a clase III con estadio NAC III, pueden seguir con el tratamiento.
El consenso recomienda retirar el tratamiento en situación paliativa y cuando la progresión a una clase NYHA IV persistente es inequívoca. Distingue retirar de no iniciar: ante un paciente que empeora tras un periodo estable, pide averiguar primero si se trata de un fracaso del tratamiento, de la evolución natural de la enfermedad o de un proceso intercurrente ajeno a la amiloidosis. La decisión es individual y, sobre todo si hay dudas, se toma en un equipo multidisciplinar de un centro con experiencia.
Según el consenso, en la práctica la retirada es poco frecuente. En un registro de 15 centros alemanes se diagnosticó la enfermedad a 516 pacientes entre enero y junio de 2024 y se inició tafamidis en 414 (80%); en ese mismo periodo se retiró el tafamidis a 28 pacientes [11]. Los motivos más citados para retirarlo fueron la fragilidad o la movilidad reducida (61%), las comorbilidades o una esperanza de vida limitada (43%), la progresión de la insuficiencia cardiaca (36%) y el paso a cuidados paliativos (29%). La edad no fue motivo de retirada en ningún caso.
Cómo vigilar la respuesta y cuándo plantear un cambio
El consenso recomienda una vigilancia periódica que combine la valoración clínica, los biomarcadores y la imagen, con una valoración multimodal al menos una vez al año. Para definir la progresión toma como referencia el documento internacional de 2026 sobre la vigilancia de la ATTR-CM, que propone seis parámetros evaluados cada 12 meses y comparados con los 12 meses anteriores, no con la situación basal del paciente [12]. Se considera que hay progresión cuando se cumplen al menos dos:
- Una o más hospitalizaciones por insuficiencia cardiaca.
- Intensificación ambulatoria del diurético: inicio de un diurético de asa oral o aumento de su dosis mantenido durante 30 días o más.
- Subida del NT-proBNP de más de 700 pg/mL y de más del 30%.
- Descenso relativo del filtrado glomerular estimado de más del 20%.
- Caída de más de 35 m en la prueba de marcha de 6 minutos.
- Caída de más de 5 puntos en el cuestionario KCCQ o, si no se dispone de él, empeoramiento de la clase NYHA.
El NT-proBNP y el filtrado glomerular se miden en situación estable, o se repiten a las cuatro semanas, para no tomar una variación transitoria por progresión.
El consenso alemán exige además que la progresión aparezca tras al menos 12 meses de tratamiento a dosis adecuadas y que no la explique otra causa, como una infección intercurrente, una comorbilidad nueva o la falta de adherencia. En ese caso propone valorar el cambio de fármaco o de grupo farmacológico. Reconoce que no hay datos aleatorizados que orienten ese cambio. El documento internacional, por su parte, precisa que la progresión así definida no tiene por qué llevar a suspender o cambiar el tratamiento ni equivale a un fracaso terapéutico, porque no hay pruebas de que cambiar o combinar fármacos mejore el pronóstico.
La transtiretina sérica se usa cada vez más para valorar la respuesta. Según el consenso, con los estabilizadores sube en las primeras semanas y, en el estudio ATTRibute-CM, esa subida precoz con acoramidis se asoció a mejor supervivencia. El documento cita una observación similar con tafamidis. Con el silenciador, en cambio, la transtiretina baja de forma marcada. El documento advierte de que la cifra también depende de infecciones, inflamación, estado nutricional, fragilidad y función hepática, y de que faltan valores de referencia. Por eso la considera un dato complementario de la valoración clínica antes de cambiar de tratamiento.
En la imagen, el ecocardiograma es la prueba de primera línea para el seguimiento. La resonancia magnética cardiaca permite cuantificar el depósito de amiloide con el volumen extracelular y el T1 nativo. El consenso no recomienda la gammagrafía ósea seriada para vigilar la respuesta, porque sus cambios se han correlacionado mal con los biomarcadores establecidos. La tomografía por emisión de positrones con trazadores de amiloide todavía carece de datos longitudinales. La guía clínica interactiva de amiloidosis cardiaca de CardioTeca incluye un módulo de monitorización anual de la progresión.
La diapositiva reúne los seis criterios de progresión que el consenso alemán toma como referencia.
Cómo implementarlo en nuestra práctica clínica
- La elección coincide con la guía europea. La guía ESC 2026 y el consenso alemán dan a los tres fármacos la misma recomendación: clase I con nivel de evidencia A en la guía y clase 1 con nivel B-R en el consenso. Ninguno de los dos documentos establece un orden de preferencia, salvo el consenso en el fenotipo mixto.
- Las diferencias prácticas están en las fichas técnicas. Las tres fichas autorizadas en España cubren la miocardiopatía nativa y la hereditaria en adultos; la del vutrisirán incluye además la polineuropatía hereditaria en estadio 1 o 2. La pauta, la función renal, la vitamina A y las interacciones son las diferencias que el consenso propone sopesar con el paciente.
- Sin combinaciones fuera de los estudios. Ni la guía ni el consenso las recomiendan. El estudio CARDIO-TTRansform, que el consenso no llegó a incluir, no mostró menos episodios al añadir eplontersén a un estabilizador.
- Un seguimiento anual con criterios explícitos. Los seis parámetros de progresión se recogen en la consulta habitual: hospitalizaciones, diurético, NT-proBNP, filtrado glomerular, prueba de marcha y KCCQ. Ninguno se ha evaluado en un estudio prospectivo y aleatorizado para decidir un cambio de tratamiento, como reconoce el propio consenso.
- Lo que es propio de Alemania. El documento dedica un apartado a los costes y a las condiciones de prescripción del sistema sanitario alemán, y propone un modelo de atención compartida entre los centros de amiloidosis y las consultas externas. Ninguna de las dos cosas se traslada directamente a otros sistemas sanitarios.
Mensajes clave
- El consenso de la DGAK y la DGK de 2026 considera igual de eficaces tafamidis, acoramidis y vutrisirán para la mayoría de los pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina confirmada (clase 1, nivel de evidencia B-R).
- En la forma hereditaria con miocardiopatía y polineuropatía, prefiere un silenciador de segunda generación y nombra el vutrisirán como primera opción.
- No recomienda combinar fármacos: la combinación es segura, pero no se ha demostrado que añada beneficio a la monoterapia.
- Con una esperanza de vida inferior a dos años aconseja centrarse en los cuidados de soporte y propone retirar el tratamiento en situación paliativa o con una clase NYHA IV persistente.
- La progresión se define con al menos dos de seis criterios en 12 meses; tras un mínimo de 12 meses de tratamiento, el consenso propone valorar un cambio de fármaco.
Importancia y aplicación clínica
El documento responde a la pregunta que se plantea en la consulta desde que hay tres fármacos autorizados: cuál elegir. Su respuesta es que, con los datos actuales, la eficacia no permite ordenarlos y que la decisión depende del paciente: la presencia de polineuropatía en la forma hereditaria, la función renal, la preferencia por una pauta oral o por una inyección trimestral y el número de comprimidos que ya toma.
El resto del documento aborda tres decisiones del seguimiento: cuándo no empezar, cuándo retirar el tratamiento y cómo medir la progresión. Aporta una regla práctica, que el beneficio pronóstico tarda dos o tres años en aparecer, y un criterio de progresión basado en parámetros que se recogen en cualquier consulta de insuficiencia cardiaca.
En la amiloidosis cardiaca por transtiretina, el consenso alemán de 2026 sitúa al mismo nivel tafamidis, acoramidis y vutrisirán (vutrisiran), reserva la preferencia por el silenciador para el fenotipo mixto hereditario y desaconseja combinarlos, con el inicio precoz como la decisión que más influye en el pronóstico.
Preguntas frecuentes
¿Qué fármaco es mejor para la amiloidosis cardiaca por transtiretina?
No hay estudios que comparen directamente tafamidis, acoramidis y vutrisirán. El consenso alemán de 2026 los considera igual de eficaces para la mayoría de los pacientes. La guía ESC 2026 recomienda cualquiera de ellos en clase NYHA I a III, con clase I y nivel de evidencia A. La excepción es la forma hereditaria con polineuropatía, en la que el consenso prefiere el vutrisirán.
¿Se pueden combinar tafamidis y vutrisirán?
El consenso no lo recomienda por ahora: la combinación es segura, pero no se ha demostrado que añada beneficio a la monoterapia. En el estudio CARDIO-TTRansform, añadir eplontersén a un estabilizador no redujo los episodios cardiovasculares.
¿Cuándo se retira el tratamiento de la ATTR-CM?
El consenso propone retirarlo en situación paliativa y ante una progresión inequívoca a clase NYHA IV persistente, después de descartar que el empeoramiento se deba a otra causa. Con una esperanza de vida inferior a dos años aconseja no iniciarlo, porque el beneficio pronóstico tarda dos o tres años en aparecer.
¿Cómo se sabe si la amiloidosis cardiaca progresa pese al tratamiento?
Con al menos dos de seis criterios en 12 meses, comparados con los 12 meses anteriores: hospitalización por insuficiencia cardiaca, intensificación ambulatoria del diurético, subida del NT-proBNP de más de 700 pg/mL y del 30%, descenso del filtrado glomerular de más del 20%, caída de más de 35 m en la prueba de marcha o de más de 5 puntos en el cuestionario KCCQ.
Bibliografía recomendada
- Aus dem Siepen F, Trenkwalder T, Aßmus B, Kindermann I, Lavall D, Spethmann S, et al. Specific treatment of ATTR-CM in Germany: expert consensus of the German Society of Amyloid Diseases (DGAK) and German Cardiac Society (DGK). Clin Res Cardiol. 2026. doi:10.1007/s00392-026-03006-1.
- Køber L, Adamo M, Ruwald AC, Tomasoni D, Anderson LJ, Andersson C, et al. 2026 ESC Guidelines for the management of heart failure. Eur Heart J. 2026. doi:10.1093/eurheartj/ehag100.
- Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, Elliott PM, Merlini G, Waddington-Cruz M, et al. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018;379(11):1007-1016.
- Gillmore JD, Judge DP, Cappelli F, Fontana M, Garcia-Pavia P, Gibbs S, et al. Efficacy and Safety of Acoramidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024;390(2):132-142.
- Judge DP, Gillmore JD, Alexander KM, Ambardekar AV, Cappelli F, Fontana M, et al. Long-Term Efficacy and Safety of Acoramidis in ATTR-CM: Initial Report From the Open-Label Extension of the ATTRibute-CM Trial. Circulation. 2025;151(9):601-611.
- Fontana M, Berk JL, Gillmore JD, Witteles RM, Grogan M, Drachman B, et al. Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2025;392(1):33-44.
- Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Ficha técnica de vutrisirán 25 mg solución inyectable en jeringa precargada. CIMA, AEMPS; consultada el 28 de septiembre de 2026.
- Fontana M, Masri A, Solomon SD, Cappelli F, Davis MK, García-Pavía P, et al. Eplontersen for Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2026. doi:10.1056/NEJMoa2608510.
- Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Ficha técnica de tafamidis 61 mg cápsulas blandas. CIMA, AEMPS; consultada el 28 de septiembre de 2026.
- Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Ficha técnica de acoramidis 356 mg comprimidos recubiertos con película. CIMA, AEMPS; consultada el 28 de septiembre de 2026.
- Lavall D, Knoll K, Spethmann S, Hahn K, Barzen G, Winzer EB, et al. Current treatment decisions in cardiac transthyretin amyloidosis: a multicentre analysis. Clin Res Cardiol. 2026;115(5):862-874.
- García-Pavía P, Witteles RM, Damy T, Fontana M, Palladini G, Tsujita K, et al. Monitoring Disease Progression in Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. JACC Heart Fail. 2026;14(1):102766.
