Comentario de la Autora: Belén Peiró Aventín
¿De dónde surge la idea de hacer este trabajo?
La idea principal del trabajo surge a raíz del cambio de paradigma que estamos viviendo en el campo de la amiloidosis cardiaca por transtirretina (ATTR-CM). Hace no tanto tiempo, la ATTR-CM se consideraba una enfermedad rara y con opciones terapéuticas limitadas prácticamente al tratamiento de soporte. Sin embargo, hoy sabemos que se trata de una patología más frecuente de lo que pensábamos y que muchos casos pasaban desapercibidos o se diagnosticaban tarde.
Gracias al desarrollo del diagnóstico no invasivo y al mayor conocimiento de la fisiopatología de la enfermedad, cada vez diagnosticamos más pacientes y, además, en estadios más precoces. Paralelamente, hemos pasado de no disponer prácticamente de tratamiento a contar con terapias capaces de modificar el curso de la enfermedad, como los estabilizadores o los silenciadores. Además, esperamos que en los próximos años se incorporen nuevas herramientas terapéuticas, como los anticuerpos monoclonales o la edición génica.
Precisamente ahí surgió la pregunta que dio origen al estudio: si ahora diagnosticamos antes y disponemos de tratamientos capaces de cambiar el pronóstico, ¿son suficientes las herramientas de estratificación que utilizamos o podemos mejorar en la evaluación del riesgo de nuestros pacientes?
En la práctica clínica utilizamos el sistema de estadiaje del National Amyloid Center (NAC), basado en los valores de NT-proBNP y función renal. Es una herramienta sencilla y práctica. Sin embargo, pensamos que en una enfermedad tan compleja probablemente existía margen para afinar la estratificación pronóstica. Además, quisimos buscar un marcador capaz de predecir no solo la mortalidad, sino también los eventos de insuficiencia cardíaca, una de las principales amenazas a corto plazo para nuestros pacientes. Para ello analizamos de forma sistemática distintos biomarcadores previamente relacionados con la insuficiencia cardíaca y, entre ellos, hubo uno que destacó sobre el resto: la MR-proADM.
¿Por qué es importante vuestro trabajo?
Nuestro estudio es relevante porque contribuye a responder a una necesidad clínica: identificar mejor qué pacientes con ATTR-CM tienen mayor riesgo de evolucionar desfavorablemente y cuáles pueden presentar una evolución más estable.
En el estudio, observamos que la MR-proADM no solo presentaba una elevada capacidad para predecir mortalidad, sino que además identificaba de forma consistente a los pacientes con mayor probabilidad de sufrir eventos de insuficiencia cardíaca. Además, aportaba valor pronóstico añadido al integrarla con los sistemas de estadiaje ya consolidados, como el NAC, el Mayo o el Columbia, mejorando su capacidad discriminativa.
Aunque la MR-proADM todavía no es un biomarcador de uso rutinario en cardiología, tiene la ventaja de ser fácilmente determinable mediante una analítica de sangre convencional. Además, ya ha demostrado utilidad pronóstica en otros escenarios clínicos, como la insuficiencia cardíaca aguda o la sepsis.
¿Cuáles son las implicaciones clínicas?
A medida que conocemos mejor la enfermedad y disponemos de más opciones terapéuticas, necesitamos herramientas pronósticas más precisas que nos permitan individualizar mejor el manejo de cada paciente.
En este sentido, creemos que la MR-proADM podría ayudar a identificar a aquellos pacientes con peor pronóstico y mayor riesgo de eventos. Esto podría traducirse en un seguimiento más estrecho y una selección más individualizada del tratamiento. Además, también podría ser de utilidad a la hora de identificar potenciales candidatos para ensayos clínicos.
Por supuesto, todavía queda camino por recorrer y estos resultados deberán confirmarse en futuros estudios antes de incorporarse de forma rutinaria a la práctica clínica. Pero creemos que este trabajo aporta una pieza más al creciente conocimiento sobre la ATTR-CM y abre la puerta a seguir investigando el papel de la MR-proADM en esta enfermedad.
Referencias:
Belén Peiró Aventín
