A fines de 2025 se publicó en JACC un documento de posicionamiento sobre el monitoreo de la progresión de la amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR), tanto en su forma wild type como variante.1
El objetivo del documento fue proponer criterios simples y aplicables en la práctica clínica diaria para evaluar la progresión de la enfermedad.
A diferencia de la propuesta de expertos publicada en 2021,2 que incluía parámetros imagenológicos, este nuevo posicionamiento introduce una distinción conceptual clave entre la progresión del depósito amiloide y la progresión clínica de la enfermedad. En este contexto, el foco se colocó en parámetros clínicos, funcionales y de biomarcadores, seleccionados por su utilidad y facilidad de interpretación.
Los criterios propuestos se agrupan en tres dominios. En el dominio clínico, se consideran la hospitalización por insuficiencia cardíaca (definida como al menos un evento) y la intensificación del tratamiento diurético ambulatorio (inicio de un diurético de asa oral o aumento sostenido de la dosis durante > 30 días en aquellos en tratamiento).
El dominio de biomarcadores incluye el aumento del NT-proBNP, definido como un incremento absoluto > 700 pg/mL asociado a un aumento relativo > 30%, y el deterioro de la función renal, expresado como una disminución relativa del filtrado glomerular estimado mayor al 20%.
Finalmente, el dominio funcional contempla el deterioro en la capacidad funcional, medido por una disminución > 35 metros en el test de caminata de 6 minutos, y el empeoramiento de la calidad de vida, definido como un descenso > 5 puntos en el KCCQ (o empeoramiento de la clase funcional NYHA).
Los expertos proponen considerar progresión cuando al menos dos parámetros cumplen los umbrales definidos, evaluados a 12 meses siempre en una etapa de estabilidad clínica y comparados con el período previo, evitando así la sobreestimación basada en un único marcador.
Una fortaleza relevante de este documento es que, a diferencia del consenso de 2021, los criterios propuestos se sustentan en estudios publicados mayoritariamente en los últimos dos años. Esto refleja el rápido crecimiento del conocimiento en el campo de la ATTR y aporta un respaldo pronóstico fuerte en los parámetros seleccionados.
Sin embargo, resulta llamativo que la progresión definida por estos criterios no tenga implicancias directas sobre el tratamiento modificador de la enfermedad. Si bien es cierto que hasta el momento no existe evidencia que respalde de forma concluyente el cambio o la combinación de terapias, podría plantearse que en pacientes que cumplen criterios de progresión, considerar un ajuste terapéutico o la inclusión a ensayos clínicos.
Con respecto a los estudios por imágenes, los autores decidieron no incluirlos dentro de los criterios, dado que el objetivo del documento fue evaluar la progresión clínica y no la progresión del depósito amiloide. Además, argumentan que éstos presentan una elevada variabilidad interobservador y una aplicabilidad limitada para el seguimiento seriado, y que la resonancia magnética cardíaca no resulta fácilmente implementable en la práctica diaria.
No obstante, considero que los estudios por imágenes podrían haber sido incorporados. Recientemente se publicó un trabajo que evaluó la evolución natural y la respuesta al tratamiento de la ATTR mediante resonancia magnética cardíaca, en el que un aumento ≥ 5% del volumen extracelular se asoció de manera independiente con mayor mortalidad, lo que subraya su valor pronóstico y podría considerarse como una herramienta complementaria para monitoreo.3
Como conclusión, los criterios propuestos por este documento deben utilizarse para identificar a los pacientes que atraviesan un empeoramiento clínico y que podrían beneficiarse de un seguimiento más estrecho orientado a la optimización del tratamiento no específico de la ATTR. Queda abierta la discusión tanto sobre la incorporación de las imágenes en el monitoreo como sobre si la progresión clínica debería, en el futuro, traducirse en decisiones terapéuticas más activas sobre la enfermedad.
Referencias:
- Garcia-Pavia P, Bengel F, Brito D, Damy T, Duca F, Dorbala S, et al. - Monitoring Disease Progression in Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. JACC Heart Fail. 2026 Jan;14(1):102766.
- Garcia-Pavia P, Bengel F, Brito D, Damy T, Duca F, Dorbala S, et al. - Expert consensus on the monitoring of transthyretin amyloid cardiomyopathy. Eur J Heart Fail. 2021 Jun;23(6):895–905.
- Patel RK, Ioannou A, Sheikh A, Razvi Y, Mansell J, Martinez-Naharro A, et al. - Transthyretin amyloid cardiomyopathy: natural history and treatment response assessed by cardiovascular magnetic resonance. Eur Heart J. 2025 Dec 8;46(46):5049–58.
Mariano Bergier
