El pasado mes de noviembre se aprobó en España la financiación de acoramidis para el tratamiento de pacientes con amiloidosis por transtiretina (ATTR) por el Sistema Nacional de Salud (SNS). En CardioTeca aprovechamos para revisar la evidencia científica que ha apoyado dicha aprobación.1
Acoramidis es un nuevo estabilizador de la transtiretina (TTR) de administración oral que se une a los tetrámeros circulantes reduciendo su disgregación en monómeros y consecuentemente el depósito miocárdico. Los efectos del fármaco fueron evaluados en el ensayo fase III ATTRIBUTE que incluyó a 632 pacientes con ATTR y un NTProBNP superior a 300 ng/L. Los pacientes fueron aleatorizados con una proporción 2:1 a recibir acoramidis o placebo y dentro del ensayo los pacientes pudieron recibir otros estabilizadores pasados los primeros 12 meses del ensayo. El evento primario fue un análisis jerárquico de un evento combinado de mortalidad, hospitalización cardiovascular, cambio en NTProBNP y cambio en el test de la marcha. Se evaluó también su efecto en una fase de extensión a la que accedieron los pacientes que finalizaron el ensayo fase III.
En el ensayo ATTRIBUTE, se observaron diferencias significativas en el evento primario con una ratio de victoria de acoramidis de 1,8 sobre placebo, también demostró una reducción significativa de las hospitalizaciones cardiovasculares, principalmente por insuficiencia cardíaca.2,3
Acoramidis demostró una reducción significativa de la mortalidad global en la fase de extensión con una reducción relativa del 34% todo ello a pesar de incluir un perfil de pacientes con menor carga de enfermedad respecto a otros ensayos con estabilizadores.4
En conclusión, acoramidis es un nuevo estabilizador de la TTR disponible para pacientes con ATTR hereditaria o wildtype que ha demostrado beneficios clínicos similares a otros estabilizadores. Tras la aprobación de su financiación por el SNS en España, está por ver su implementación en la práctica clínica diaria frente a otras moléculas, así como resultados en vida real en nuestro país.
Referencias:
- Ministerio Sanidad. Gobierno de España. - Informe público Beyonttra
- Gillmore JD, Judge DP, Cappelli F, et al. Efficacy and Safety of Acoramidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024;390(2):132-142. doi:10.1056/NEJMoa2305434
- Judge DP, Alexander KM, Cappelli F, et al. Efficacy of Acoramidis on All-Cause Mortality and Cardiovascular Hospitalization in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2025;85(10):1003-1014. doi:10.1016/j.jacc.2024.11.042
- Judge DP, Gillmore JD, Alexander KM, et al. Long-Term Efficacy and Safety of Acoramidis in ATTR-CM: Initial Report From the Open-Label Extension of the ATTRibute-CM Trial. Circulation. 2025;151(9):601-611. doi:10.1161/CIRCULATIONAHA.124.072771
Fernando de Frutos Seminario
