Seguridad y eficacia a largo plazo del ácido bempedoico en pacientes con enfermedad cardiovascular aterosclerótica y/o hipercolesterolemia familiar heterocigota: CLEAR Harmony Open-Label Extension

Existen datos limitados sobre la seguridad y la eficacia a largo plazo del ácido bempedoico, un inhibidor de la adenosina trifosfato-citrato liasa, para reducir el colesterol de las lipoproteínas de baja densidad (C-LDL). Este estudio de extensión abierta (OLE, Open-Label Extension) de fase 3, 78 semanas de duración, siguió al estudio de fase 3 CLEAR Harmony, en el que los pacientes fueron aleatorizados 2:1 a ácido bempedoico o placebo durante 52 semanas; durante el OLE, los pacientes que recibieron ácido bempedoico continuaron el tratamiento (≤130 semanas) y los pacientes que recibieron placebo iniciaron el ácido bempedoico (≤78 semanas).

Las evaluaciones de seguridad incluyeron eventos adversos emergentes del tratamiento, eventos adversos de especial interés y anormalidades de laboratorio clínico. Las evaluaciones de la eficacia incluyeron el porcentaje de cambio respecto a la línea de base del estudio principal en el C-LDL, otros parámetros lipídicos y la proteína C reactiva de alta sensibilidad (PCR-as).

De los 1.462 pacientes que se inscribieron en el estudio OLE, 970 recibieron ácido bempedoico en el estudio principal; las anomalías de laboratorio y las reducciones del C-LDL, de otros parámetros lipídicos y de la PCR-as observadas en el estudio principal se mantuvieron estables durante 130 semanas de tratamiento. Al iniciar el tratamiento con ácido bempedoico, 492 pacientes que recibieron placebo en el estudio principal experimentaron reducciones en el C-LDL, en otros parámetros lipídicos y en la PCR-SS, reflejando las reducciones observadas en los pacientes que recibieron ácido bempedoico en el estudio principal, que permanecieron estables durante 78 semanas de tratamiento.

Durante la OLE, la incidencia de acontecimientos adversos emergentes del tratamiento y los acontecimientos adversos de especial interés fueron comparables en los pacientes que recibieron 130 semanas (78%) frente a 78 semanas (78%) de tratamiento con ácido bempedoico.

Como conclusión de los autores, el ácido bempedoico fue generalmente bien tolerado y demostró una eficacia sostenida con hasta 2,5 años de tratamiento continuo. Los perfiles de seguridad del ácido bempedoico fueron similares entre los estudios principales y los de OLE.