Esta entrevista se realizó durante el Congreso de la Sociedad Española de Cardiología (SEC 2025) en Granada, con los doctores Pablo García Pavía (Hospital Puerta de Hierro, Madrid) y Tomás Ripoll Vera (Hospital Son Espases, Palma de Mallorca), ambos expertos en amiloidosis.

El acoramidis es un estabilizador de la transtirretina (TTR) con un mecanismo de acción más potente y específico que los fármacos previos. Imita la mutación protectora T119M, logrando una estabilización de la proteína superior al 95%. Su eficacia fue demostrada en el ensayo ATTRibute-CM, que evaluó pacientes con amiloidosis ATTR (tanto wild-type como hereditaria) mediante una variable compuesta de cuatro componentes: mortalidad total, ingresos por insuficiencia cardíaca, NT-proBNP y test de marcha de 6 minutos. Un hallazgo llamativo fue la separación precoz de las curvas a los 3 meses, lo que sugiere un beneficio más rápido que con tratamientos anteriores.

Los niveles circulantes de TTR en sangre se postulan como un marcador indirecto de eficacia: un incremento superior a 1 mg/dL a los 30 días se asocia a una reducción estimada de mortalidad del 5%, siendo la media habitual de 4-5 mg/dL. Complementariamente, se recomienda integrar parámetros clínicos, biomarcadores (NT-proBNP, troponina) y técnicas de imagen como ecocardiografía y resonancia magnética.

El panorama es prometedor. Además de los estabilizadores, se desarrollan silenciadores genéticos (butrisirano, eplontersén), editores genéticos que eliminan la producción de TTR, y anticuerpos monoclonales retiradores de amiloide. A largo plazo, se contempla la posibilidad de combinar fármacos actuando en distintos puntos de la cascada amiloidogénica, avanzando hacia una medicina de precisión.